Bé KJ đã cho thấy dấu hiệu hồi phục và phát triển bình thường sau khi được điều trị bằng công nghệ chỉnh sửa gene - Ảnh: Bệnh viện Nhi Philadelphia
Một bé trai tại bang Pennsylvania (Mỹ) đã hồi sinh kỳ diệu sau khi được điều trị bằng liệu pháp 
Các chuyên gia tin rằng thành công của trường hợp bé KJ sẽ là bước đệm cho hàng loạt liệu pháp tương tự trong tương lai - Ảnh: Jun Cen
Cho đến nay, bé KJ đã cho thấy dấu hiệu của sự hồi phục và phát triển bình thường. Tuy nhiên bác sĩ Rebecca Ahrens-Nicklas, chuyên gia điều trị tại CHOP, nhấn mạnh rằng các chuyên gia vẫn cần theo dõi lâu dài để đánh giá tính an toàn và hiệu quả bền vững của liệu pháp này.
Một trong những thách thức lớn của liệu pháp gene là chi phí phát triển cao, nên các công ty thường chỉ nhắm đến các bệnh phổ biến để đảm bảo lợi nhuận. Ví dụ, liệu pháp CRISPR đầu tiên được FDA Mỹ phê duyệt là để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, ảnh hưởng đến hàng triệu người.
Tuy nhiên theo tiến sĩ Kiran Musunuru, thành viên nhóm nghiên cứu, nếu biết tận dụng công nghệ và dữ liệu sẵn có, việc phát triển liệu pháp cá nhân hóa không nhất thiết phải quá đắt đỏ. Ông cho biết tổng chi phí cho ca điều trị của KJ "không vượt quá" 800.000 USD, mức ngang với một ca ghép gan trung bình.
Các chuyên gia tin rằng thành công của trường hợp KJ sẽ là bước đệm cho hàng loạt liệu pháp tương tự trong tương lai. "Chúng ta sẽ không còn phải bắt đầu từ con số 0 mỗi lần nữa. Một khi đã xây dựng được nền tảng, những phương pháp mới sẽ được phát triển nhanh hơn, rẻ hơn", tiến sĩ Bhoopalan khẳng định.
Giáo sư thần kinh học Carlos Moraes từ Đại học Miami nhận định: "Trong vòng 5-10 năm tới, tôi tin rằng những rào cản lớn sẽ được vượt qua. Một khi có đột phá đầu tiên, mọi thứ sẽ tiến về phía trước như một khối thống nhất và đạt được nhiều thành tựu mới".
Trung Quốc ‘bật đèn xanh’ cho cây lương thực biến đổi gen
